2019 için Diyabet Tedavisi Araştırma Çalışmalarındaki Yenilikler

• JDRF, ülke çapında bir dizi tip 1 diyabet tedavisi araştırması "Mükemmeliyet Merkezleri" kuruyor ve ilki Kuzey Kaliforniya'da başlatıldı.

• Şimdiye kadarki en büyük tedavi odaklı satın alımda, Boston merkezli Vertex Pharmaceuticals, yakınlardaki diyabet kök hücre biyoteknolojisi girişimi Semma Therapeutics'i satın aldı.

• Johns Hopkins'teki araştırmacılar, otoimmünitenin gelişiminde büyük bir rol oynayabilecek ve muhtemelen tip 1 diyabeti tetikleyebilecek gizemli "Hibrit X Hücreleri" keşfettiler.

• Yeni araştırmalar, yaşamın ilk 18 ayında çok fazla glüten yemenin de T1D gelişimini tetikleyebileceğini gösteriyor.

Newsflash, Millet: Yakın zamanda diyabet için bir tedavi görmeyi beklemiyoruz. Ancak, yolu açmak için durmaksızın çalışan kendini adamış araştırmacılar var ve son zamanlarda bazı ilginç ilerlemeler kaydettiler.

İlerleme arasında JDRF'nin bir tedavi araştırma merkezi için yeni bir model başlatması, büyük bir yerleşik Pharma şirketi tarafından yeni satın alınan beta hücre değişimi üzerinde çalışan bir biyo-başlangıç ​​ve büyük EASD'de (Avrupa Birliği için Avrupa Birliği) sunulan yeni araştırma sonuçları yer alıyor. Geçen hafta İspanya'da yapılan Diyabet Çalışması) konferansı. Bu olay aynı zamanda glütenin tip 1 diyabet üzerindeki etkisi hakkında bazı önemli yeni bilgiler de üretti.

İşte şu anda manşetlere giren bu diyabet tedavisi konularına kısa bir bakış:

JDRF, ilk tedavi odaklı "Mükemmeliyet Merkezi" ni başlattı

JDRF, 4 Eylül'de T1D tedavi araştırmasına yönelik ilk "Mükemmeliyet Merkezi" ni açtığını ve halihazırda var olan üniversitelerde ve ülke ve dünyadaki diğer araştırma noktalarında daha fazlasını kurmayı planladığını duyurdu. İlki, Stanford Üniversitesi ve San Francisco'daki Kaliforniya Üniversitesi (UCSF) arasında, bağışıklık sistemi, beta ve kök hücre araştırmalarındaki ortak çalışmalarına dayanan bir işbirliğidir.

Spesifik olarak, oradaki araştırmacılar “bağışıklık hücrelerinin insülin üreten beta hücreleriyle etkileşimi; yeni nesil tedaviler için kök hücrelerden adacıklar ve bağışıklık hücreleri oluşturmak; ve insülin üreten hücreleri, bağışıklık sistemi baskılanmasına gerek kalmadan T1D'li kişilere nakletmenin yollarını geliştirmek. "

İnsülin hücresi transplantasyonu, organ ve hücre bağışı sınırlamaları ve ömür boyu daha sonra alınması gereken bağışıklık sistemini baskılayan ilaçlar dahil olmak üzere çeşitli nedenlerle yaygın olarak mevcut olmadığından, JDRF Kuzey Kaliforniya Mükemmeliyet Merkezi bu engelleri, beta hücre biyolojisi ve immünoloji.

Yeni atama, JDRF ve Kaliforniya araştırmacılarının en iyi kişilerin ve gerekli finansmanın bu belirli merkeze aktarıldığından emin olmak için birlikte çalışacağı anlamına geliyor. Aynı mantık, JDRF'nin açtığı gelecekteki merkezler ve odaklandıkları özel durum ne olursa olsun için de geçerli olacaktır.

JDRF, kendi payına, bu yeni modelin bu Mükemmeliyet Merkezlerine “uzun vadeli projeleri yürütmek için istikrar ve yeni bilim ortaya çıktıkça çevik olma esnekliği sağlayacağını söylüyor. Yenilikçi finansman modeli, işbirliğini teşvik eder ve T1D araştırmalarında mükemmellik sergileyen kurumlara uzun vadeli istikrar sağlar. Her biri başlangıçta beş yıl süreyle finanse edilecek. Üçüncü yıldan sonraki finansman, bir inceleme ve değerlendirmeden sonra onaylanacaktır.

T1D organizasyonu ayrıca, bu merkezlerin JDRF’nin iyileştirme araştırmalarına ilişkin daha geniş stratejisinin temel dayanağı olarak hizmet edeceklerini ve bağışçıların katkılarıyla desteklendiklerini belirtiyor. Bu ilk Kuzey Kaliforniya merkezi için, JDRF şu bireysel bağışçılara kredi veriyor: Karen ve Jeff Jordan, Michelle Griffin ve Tom Parker, ve Karen ve Joe Niehaus.

Elbette, bunun JDRF’nin tedavi araştırmalarını nasıl dönüştürebileceğini ve ABD ve dünya genelinde gerçekleşen kaynaklara ve çabalara nasıl daha iyi odaklanacağını ve bu alanlarda halihazırda çalışan bilim adamları ve kuruluşlar için bunun ne anlama geleceğini merak ediyoruz. Geçmişte, iyileştirme araştırması çabaları kesinlikle biraz dağınık görünüyordu ve birçok nokta etkili bir şekilde bağlanmamıştı. Umarım bu yeni model, tekrarları ortadan kaldıracak ve en önemli olduğu yerlerde araştırmaya odaklanmaya yardımcı olacaktır.

Şimdiye kadarki en büyük T1D tedavi araştırması edinimi

Ayrıca Eylül ayının başında duyurulan devasa bir şirket satın alma, diyabet tedavisi araştırmaları arenasında manşetlere taşındı. Boston merkezli Vertex Pharmaceuticals, bugüne kadar büyük ölçüde kistrik fibroza odaklanmış, Cambridge, MA'da Semma Therapeutics olarak bilinen diyabet kök hücre biyoteknoloji girişimini satın aldı. Bu şirket, yüksek profilli araştırmacı ve on yıldan fazla bir süredir yeni insülin üreten hücrelerin yaratılması üzerinde çalışan D-Dad Dr. Douglas Melton tarafından 2014 yılında kuruldu.

Melton'un 2013'te büyük ölçüde bir atılım olarak selamlanan şeyle büyük bir haber yaptığını hatırlayabilirsiniz, ancak birkaç yıl sonra araştırması geri çekildi ve sorgulanmaya başlandı. Girişimci Semma 2015'te ortaya çıktı ve ilginç bir şekilde, 2017'de JDRF'nin girişim filantropi T1D Fonu için ilk finansman projelerinden biriydi (son haberlerimize buradan bakın).

Vertex, Semma’nın yaptığı işten yararlanmak için şimdi 950 milyon $ harcadı. JDRF, bunu muhtemelen şimdiye kadarki en büyük T1D iyileştirme odaklı işlem olarak tanımlıyor.

Semma’nın yaklaşımı iki yönlüdür:

• İnsan kaynaklı kök hücrelerden yeni bir beta hücresi tedarik zinciri oluşturmaya çalışıyor ve bu yeni hücreleri doğrudan karaciğere nakletmek ve burada doğal olarak kan şekeri seviyelerini düzenlemek için insülin üretebiliyorlar.

• İçerisine yerleştirilen yeni insülin üreten hücrelerle implante edilebilen ve onları bağışıklık sistemi saldırılarından koruyan bir cihaz yaratmak. (Bu konuda çalışan diğer kişiler arasında ViaCyte, Sigilon Therapuetics'ten Eli Lilly ve BioHub'lı Diyabet Araştırma Enstitüsü bulunmaktadır).

Semma’nın çalışması şu anda hayvanları içeren erken klinik deneylerde kalıyor ve sonuç vereceğinin hiçbir garantisi yok. Ancak Vertex gibi bir şirketin artık bu çabaya enerji ve kaynak ayırması büyük bir potansiyel destek.

Melton, “Semma, tip 1 diyabetli hastaların yaşamlarını önemli ölçüde iyileştirmek için kuruldu. Vertex, bu hedefe ulaşılmasını hızlandırmak için idealdir. "

JDRF’nin T1D Fonundaki liderler aynı fikirde görünüyor.

T1D Fonu İcra Başkanı Sean Doherty, "Bu, iki açıdan tip 1 diyabeti tedavi etme mücadelemizde önemli bir kilometre taşıdır" diyor. "Öncelikle, Vertex gibi müthiş bir şirket, Dr. Melton’un vizyonunu gerçekleştirecek kaynaklara ve uzmanlığa sahip. JDRF’nin uzun yıllar boyunca paylaştığı ve desteklediği. İkincisi, yatırımcıların ve endüstrinin gelecek vaat eden tip 1 diyabet tedavilerine verilen bu kadar önemli bir değeri fark edeceğini ve yeni, gelişen bir pazarda diğer T1 diyabet çabalarına yatırım yapma fırsatları arayacağını düşünüyoruz. "

Diyabete neden olan haydut hücreleri avlamak

Baltimore'daki Johns Hopkins'teki araştırmacılar, vücutta gizlenmiş, otoimmünitenin gelişiminde büyük bir rol oynayabilecek ve muhtemelen tip 1 diyabeti tetikleyebilecek gizemli bir “önceden bilinmeyen hücre” grubu keşfettiler. Bu esrarengiz yeni varlığa "Immune Cell X" adını verdiler çünkü diğer iki hücre türüne dönüşebiliyorlardı.

İddiaya göre, bilim adamları uzun zamandır bu hibrit hücrelerin var olamayacağına inanıyorlardı, ancak olsaydı, muhtemelen her 10.000 beyaz kan hücresinden 7'sinin çizgisi boyunca küçük bir popülasyondu. Johns Hopkins'te patoloji doçenti olan ve bu son çalışmayı birlikte yazan Dr. Abdel-Rahim A. Hamad'a göre. Her ne sebeple olursa olsun, bu sözde “haydut hücreler” kafası karışır ve vücudun yabancı olarak gördüğü ve sonunda T1D'ye yol açan bağışıklık saldırısını başlatan başka bir türe geçiş yapar.

Yine de araştırma topluluğundaki herkes buna ikna olmuş değil. Çünkü T1D için diğer çevresel ve genetik tetikleyiciler de iş başında olabilirken, görünen hibrit X hücrelerinin aslında diğer "normal" hücrelerden bazıları olması ve hiç de haydut sahtekarlar olmaması da mümkündür; basitçe iki işleve hizmet edebilirler.

Açık olan, bu cephede daha fazla araştırmaya ihtiyaç duyulması ve hiç şüphesiz bunun zaman alacağıdır.

Suikastçı Serseri Hücreleri

Bu hibrit X hücreleri önemli olsun ya da olmasın, Barselona'daki # EASD2019 konferansında sunulan diğer yeni bulgular, hücresel düzeyde gerçek T1D tetikleyen suçlu ne olursa olsun mücadele etmenin bir yolunu sunuyor.

Belçikalı klinik aşama şirketi Imcyse, bağışıklık sistemine saldıran hücreleri tanımlamak ve öldürmek için vücuda enjekte edilebilen veya implante edilebilen peptitler geliştirerek T1D gibi kronik durumların tedavisine ve önlenmesine yardımcı olabilecek immünoterapötikler geliştiriyor - tıpkı T1D durumu.

Erken deneme verileri, Imcyse’nin gerçekten de vücuttaki koruyucu hücre sayısını artırdığını gösteriyor. Bu sonuçların artık şirketin çabalarını canlandırması ve 2020'de bir sonraki araştırma aşamasını finanse etmeye yardımcı olması bekleniyor.

Diyabet-glüten etkisi?

EASD'de sunulan yeni bir çalışma daha gözümüze çarptı - glüten ve diyablar, tedaviden çok önleme alanında, ancak yine de önemli.

Glutenin T1D üzerindeki etkisi uzun süredir araştırılan bir konudur. İnek sütü ve tip 1 diyabetin (özellikle çocuklarda) diğer potansiyel çevresel tetikleyicileri ile birlikte görülür.

Bu en yeni çalışma, bir çocuğun 18 aylıkken glüten almasının, günde tüketilen her fazladan 10 g glüten için% 46 oranında T1D gelişme riskinde büyük bir artışa yol açtığını göstermektedir. Bununla birlikte, anne adayının hamilelik sırasında glüten alımı ile çocuğundaki tip 1 arasında hiçbir bağlantı yoktu. Bu araştırma, Oslo Üniversite Hastanesi ve Norveç'teki Norveç Halk Sağlığı Enstitüsü'nden geldi.

Çalışma yazarları, "Gözlemlerimiz, çocuğun erken beslenmesindeki glüten alım miktarı ile duyarlı bireylerde tip 1 diyabet arasında gerçek bir nedensel ilişki olup olmadığını belirlemek için glüten alımının azalmasıyla gelecekteki girişimsel çalışmaları motive edebilir."

Neden bu glüten etkisi diye sorabilirsiniz?

Araştırmacılar, bağırsak mikrobiyotasını etkileyen glütene ve sözde "sızdıran bağırsak" tarzında iltihaplanmaya neden olabileceğini öne sürüyorlar.Ayrıca glutenin, bir çocuğu tip 1'e doğru itmek için bazen diğer tetikleyiciler veya çocuklarda bir virüs veya genetik yatkınlık dahil olmak üzere çevresel faktörlerle birlikte çalışması da olabilir.

İlginç bir şekilde, çalışma yazarları özellikle bulgularının insanları glüten yemekten, özellikle de bu kadar yaygın glüten kaynakları olan tahıl ve ekmek yemekten uzaklaştırmak için yeterli olmadığını söylüyorlar. Ve tabii ki, daha fazla araştırmaya ihtiyaç var.

Sonuç olarak

"Diyabet tedavisi" etrafındaki manşetler asla bitmiyor gibi görünüyor. Bilimsel keşiflerin artan doğası hakkında gerçekçi olmak ve yanlış umutları şişirmemesi önemlidir.

Ancak, ne kadar araştırma yapıldığını bilmek ve yapılan ilerlemeyi takip etmek de aynı derecede önemlidir. Bu kadar çok yatırım ve çaba bizi en azından yakın gelecekte bazı etkili müdahalelere ve 'işlevsel tedavilere' götürecek.