Uzmana Sorun: Miyelofibroz için Buluşlar ve Klinik Denemeler

Miyelofibroz için son zamanlarda ve devam etmekte olan hangi klinik araştırmalar yapılıyor?

Miyelofibroz araştırması için çok aktif bir zamandır. Birkaç yıl önce, JAKARTA ve JAKARTA2 denemeleri, seçici JAK2 inhibitörü fedratinib ile dalakta büzülme ve semptom iyileşmesi bildirdi.

Daha yakın zamanlarda, PERSIST çalışması multikinaz inhibitörü pacritinib için etkililik göstermiştir. Bu heyecan verici ilaç için faz III denemesi aktif olarak işe alıyor. SIMPLIFY denemesi, JAK1 / JAK2 inhibitörü momelotinib için cesaret verici sonuçlar gösterdi.

Devam etmekte olan düzinelerce klinik araştırma, tek başına veya miyelofibroz için halihazırda onaylanmış ilaçlarla kombinasyon halinde yeni hedeflenmiş ilaçları araştırmaktadır. Devam eden araştırmalar tamamlanırken bu hastalığı tedavi etmek için alet kutumuzda daha fazla araç olmasını umuyoruz.

Miyelofibrozu yönetmek veya tedavi etmek için yakın zamanda herhangi bir araştırma atılımı oldu mu?

Kesinlikle. Doktorlar, 2011 yılında miyelofibroz tedavisi için Jakafi'nin (ruxolitinib) onayından bu yana miyelofibrozu tedavi etmek için JAK2 inhibisyonunun önemini biliyorlardı.

JAK2 inhibitörü Inrebic (fedratinib) geçen yıl orta-2 veya yüksek riskli miyelofibroz için onaylandı. Şimdi onu ya önceden ya da Jakafi'de ilerledikten sonra kullanabiliriz.

Pacritinib, çok heyecan verici bir başka ilaçtır. Kemik iliğini baskılamadığı için trombosit sayısı çok düşük olan hastalarda kullanabiliriz. Bu, miyelofibroz hastalarında tedavi seçeneklerini sınırlayabilen yaygın bir bulgudur.

Birisi katılmak için miyelofibroz klinik çalışmalarını nerede ve nasıl bulabilir?

Bir denemeye katılmanın en kolay ve en iyi yolu doktorunuza sormaktır. Hastalığınızın türü ve evresi için hangisinin en uygun olduğunu görmek için düzinelerce denemeyi tarayabilirler. Deneme, doktorunuzun ofisinde mevcut değilse, araştırmayı sunan bir merkeze sevk koordine edebilirler.

Clinicaltrials.gov, Ulusal Sağlık Enstitüleri tarafından sağlanan ve mevcut tüm klinik araştırmaları listeleyen bir veritabanıdır. Herkesin incelemesine açıktır ve kolayca aranabilir. Bununla birlikte, tıbbi geçmişi olmayan insanlar için kafa karıştırıcı olabilir.

Hasta savunuculuk grupları, klinik araştırmalar da dahil olmak üzere bir dizi konu için mükemmel kaynaklardır. MPN Education Foundation veya MPN Advocacy & Education International'a göz atın.

Miyelofibrozu tedavi etmek için mevcut tedaviler ne kadar başarılı oldu?

Miyelofibroz tedavisi son 10 yılda uzun bir yol kat etti. Genomik analizler, risk puanlama sistemimizin ince ayarını yapmamıza yardımcı oldu. Doktorların kemik iliği naklinden en çok kimin yararlanacağını belirlemesine yardımcı olur.

Etkili miyelofibroz ilaçlarının listesi büyüyor. Bu ilaçlar, hastaların daha az semptom ve daha iyi yaşam kalitesi ile daha uzun yaşamasına yardımcı olur.

Hala gitmemiz gereken uzun bir yol var. Şimdiki ve gelecekteki araştırmaların, miyelofibrozlu insanlar için sonuçları daha da iyileştirmek için bize daha da onaylanmış tedaviler ve daha iyi tedavi kombinasyonları getireceğini umuyoruz.

Bir klinik araştırmaya kaydolmanın herhangi bir riski var mı?

Her tıbbi tedavinin riskleri ve faydaları vardır. Klinik araştırmalar bir istisna değildir.

Klinik araştırmalar çok önemlidir. Doktorların yeni ve iyileştirilmiş kanser tedavilerini keşfetmelerinin tek yolu bunlar. Denemelerdeki hastalar en iyi bakım yönetimini alırlar.

Her çalışma için riskler farklıdır. Araştırılan ilacın spesifik yan etkilerini, tedaviden fayda görmemesini ve plaseboya atamayı içerebilirler.

Bir klinik araştırmaya kaydolmak için bilgilendirilmiş bir onay imzalamanız gerekir. Bu araştırma ekibi için uzun bir süreçtir. Sağlık ekibiniz tüm riskleri ve faydaları kapsamlı bir şekilde inceleyecek ve size açıklayacaktır.

Miyelofibrozun ilerlemesini önlemenin en iyi yolları nelerdir?

Hastalığın ilerlemesini gerçekten nasıl etkileyebileceğimiz hala belirsiz. COMFORT çalışmalarından toplanan verilerin uzun süreli takibi, Jakafi ile yapılan tedavinin, o sırada mevcut olan en iyi tedaviye kıyasla genel sağkalımı ikiye katlayabileceğini göstermektedir.

Bu bulgu biraz tartışmalı. Sağkalım yararının, ilerlemenin gecikmesinden mi yoksa dalak büzülmesinden sonra daha iyi beslenme gibi diğer faydalardan mı kaynaklandığı açık değildir.

Miyelofibroz için bir tedavi var mı?

Uzun vadeli hastalık kontrolü için en iyi şans, kök hücre nakli olarak da bilinen kemik iliği naklidir. Bazı hastaları iyileştiriyor gibi görünüyor. Kesin olarak tahmin etmek zordur.

Nakil, yüksek riskli, yüksek ödüllü bir seçenektir. Yalnızca sürecin zorluklarına dayanabilecek belirli hastalar için uygundur. Doktorunuz, kemik iliği naklinin sizin için uygun bir seçenek olup olmadığı konusunda tavsiyede bulunabilir ve konsültasyon için deneyimli bir nakil ekibine sevki koordine edebilir.

Ivy Altomare, MD, Duke Üniversitesi'nde tıp doçenti ve Duke Cancer Network'ün tıbbi direktör yardımcısıdır. Kırsal topluluklarda onkoloji ve hematoloji klinik araştırmalarına ilişkin farkındalığı artırmaya ve bunlara erişime klinik odaklanan ödüllü bir eğitimcidir.