Yakın zamanda tamamlanan 2020 Amerikan Diyabet Derneği (ADA) konferansıyla, yeni diyabet araştırmaları hakkında bir dizi manşet görüyoruz. Bu klinik denemelerin ayrıntılarını okursanız, "rastgele", "kontrollü", "çift kör" ve yada, yada, yada gibi birçok referans bulacaksınız. Sindirilmesi gereken çok fazla jargon var. Tüm bunların anlamı ne?
Her şeyi anlamanıza yardımcı olmak için aşağıdaki kılavuzu bir araya getirdik. Bilgiler, başarılı bir klinisyen ve araştırmacı olan Bostonlu endokrinolog Dr. Richard Jackson ile yapılan görüşmelerden ve kısmen 2007'de birlikte yazdığımız "Numaralarınızı Bilin, Diyabetinizi Öldürün" kitabından elde edildi.
Metodoloji terimleri
Öncelikle, araştırma yöntemlerini açıklamak için kullanılan birçok terime, işleri netleştirmek için meslekten olmayan kişinin dilini kullanarak bir göz atalım:
İleriye dönük, çalışmaların “geriye dönük” çalışmalara kıyasla, ölçtükleri olayların ortaya çıkmadan önce planlandığı ve daha önce meydana gelen olayları keşfetmek için planlandığı anlamına gelir.
Kontrollü, deneysel tedaviyi alanlara benzer, ancak tedaviyi almayanlara benzer ikinci bir denek grubu olduğu anlamına gelir. Tedavinin etkilerinin ne olduğunu daha iyi anlamak için iki grubun sonuçlarını karşılaştırabilmek için ikinci bir gruba ihtiyacınız var.
Örneğin, 10 yıl boyunca pembe hapla tedavi edilen bir grup insanı takip ettiyseniz, ortalama 10 kilo aldıklarını görebilirsiniz. Bu kilo pembe hapın doğrudan etkisi mi oluyor?
Pembe hap almayan bir kontrol grubunu da takip ettiyseniz, ortalama kilo alımlarının 20 pound olduğunu görebilirsiniz.Şimdi sonucunuz çok farklı olabilir; Görünüşe göre pembe hap insanların kilolarını azaltmalarına yardımcı olabilir.
Elbette, kontrol karşılaştırmasının en yararlı olması için, grupların çalışılan konu için önemli olan tüm risk faktörlerinde karşılaştırılabilir olması gerekir. Örneğin, burada her grupta aynı sayıda insanın bir çörek dükkanının yanında yaşadığını veya eşit sayıda kişinin fitness merkezlerinin aktif üyeleri olduğunu bilmek istersiniz.
Çalışma gruplarının rastgele seçilmesi, bir bilgisayar programının bireyleri rastgele olarak tedavi grubuna veya kontrol grubuna ataması anlamına gelir. Bu, fark etmemiş olabileceğiniz bilinmeyen risk faktörlerini telafi eder. Belki de mavi gözlü insanlar, kahverengi gözlü insanlara göre daha fazla kilo alma eğilimindedirler ve mavi gözlü insanlara ilgi duyduğunuz için, bilmeden daha fazlasını çalışma grubuna kontrol grubuna göre daha fazla atayabilirsiniz. (Bu, azınlıklara karşı bilinçsiz önyargının genellikle tarihsel olarak devreye girdiği yerdir). Randomize etme bu olasılığı ortadan kaldırır.
Körleme (veya bazen "maskeleme" olarak adlandırılır), önyargılı sonuçlardan başka bir koruma katmanı ekler. Buradaki fikir, araştırma deneklerinin tedaviyi görüp görmediklerini veya kontrol grubunun bir parçası olup olmadıklarını bilmemeleridir. Yukarıdaki örneğimizde, kontrol grubu da pembe renkli bir hap alır, ancak bu bir plasebo (aktif bileşen içermez). Çift kör çalışma olarak adlandırılan çalışmada, araştırmacılar bile "kod" kırıldığında ve veriler analiz edildiğinde, denemenin sonuna kadar gerçek tedaviyi kimin aldığını bilmiyorlar.
Olumsuz olay, bir ilaç veya cihazın olumsuz etkileri için Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) terimidir. Bu, kalp sağlığı etkileri gibi yan etkilerden, insülin pompası gibi bir cihazın arızalanmasına kadar değişebilir. İlaçlar ve cihazlar piyasaya sürüldükten sonra bile, FDA, herkese açık bir çevrimiçi gösterge panosunda olumsuz olay raporlamasını izler.
Araştırma aşamaları
Şimdi, CenterWatch adlı ulusal bir kaynaktan biraz yardım alarak klinik araştırmanın aşamalarını anlayalım:
Aşama I
Bu aşama, genellikle az sayıda sağlıklı gönüllü (20 ila 100) içeren ilk çalışmaları içerir. Test birkaç ay sürebilir ve bir ilacın veya cihazın güvenliğini, yani nasıl emildiği, metabolize edildiği ve atıldığı dahil olmak üzere insanlar üzerindeki etkisini değerlendirmek için tasarlanmıştır. Bu aşama ayrıca oluşabilecek yan etkileri de araştırır.
Aşama II
Faz II, birkaç aydan 2 yıla kadar süren ve birkaç yüz hastayı içeren, ilacın veya cihazın “etkililiğine” veya istenen sonucu üretme kabiliyetine odaklanan ikinci bir aşamadır. Faz II çalışmalarının çoğu, ilaç firmasına ve FDA'ya karşılaştırmalı bilgi sağlamak için randomize edilmiş ve körleştirilmiştir.
Aşama III
Bu aşamada, randomize ve kör testler birkaç yüz ila birkaç bin hastayı içerir. Bu büyük ölçekli test birkaç yıl sürebilir ve ilacın veya cihazın etkililiğine, faydalarına ve olası yan etkilere kapsamlı bir bakış sağlar. Faz III çalışmalarına giren ilaçların yüzde yetmiş ila yüzde 90'ı bu test aşamasını başarıyla tamamlıyor.
Faz III çalışmalarına genellikle temel denemeler adı verilir çünkü bu aşama tamamlandığında, ilaç şirketi ilacı pazarlamak için FDA onayı talep ederek ilerleyebilir.
Aşama IV
Son aşama, bir ilaç veya cihazın tüketici satışı için onaylandıktan sonra yürütüldüğü için genellikle "Pazarlama Sonrası Gözetim Denemeleri" olarak adlandırılır. Bu çalışmalar, üreticinin bir ilacı halihazırda piyasada bulunan rakiplerle karşılaştırmasına yardımcı olur; bir ilacın uzun vadeli etkililiğini ve hastaların yaşam kalitesi üzerindeki etkisini izlemek; ve kendi sınıfındaki diğerlerine göre bir tedavinin maliyet etkinliğini belirler.
Bulgulara bağlı olarak, faz IV çalışmaları bazen bir ilacın veya cihazın piyasadan çıkarılmasıyla sonuçlanabilir veya kullanım kısıtlamaları getirilebilir.
Araştırma neden çelişkili görünebilir?
Büyük ölçekli, uzun süreli, ileriye dönük, randomize, kontrollü, çift kör klinik çalışma gibi her hedefi karşılayan bir araştırma çalışması yapmak zor olduğundan, birçok araştırma daha az titiz yaklaşımlar kullanır.
Araştırma haberlerinin kafa karıştırıcı ve çelişkili görünmesinin nedenlerinden biri de budur. Kahve sağlığınıza zarar verir mi yoksa yardımcı olur mu? Peki ya alkol?
Birçok çalışma, ölçülü alkol tüketiminin kalp problemlerini azaltabileceğini göstermektedir. Ama kimse gerçekten bilmiyor ve yakın zamanda 40'larında veya 50'lerinde içki içmeyen çok sayıda insan bulmamız ve ardından birkaçını önümüzdeki 5 ila 10 yıl boyunca orta düzeyde alkol tüketmeye rastgele atamamız pek olası değil. ve diğerleri tamamen uzak durmaya.
Çalışmayı kör etmek daha da zor olacak: Bazı insanlar farkında olmadan alkolü nasıl içebilir?
Kaptın bu işi; bazı soruların kesin klinik çalışmalarla cevaplanması zordur.
Temel diyabet bakımı hakkında güçlü mesajlar
Diyabetle ilgili en temel ve temel beş sağlık testinin - A1C, kan basıncı, lipitler, mikroalbümin ve göz muayeneleri - etkisine gelince, cevaplar çok daha net. Orada Sahip olmak Bu faktörleri kontrol etmenin güçlü etkilerini doğrulayan büyük ölçekli, uzun süreli, ileriye dönük, randomize, kontrollü çift kör (körlemenin zor olduğu bazı istisnalar dışında) denemeler olmuştur.
Dahası, Jackson, her alanda yalnızca bir veya iki hatta üç çalışma olmadığını, ancak birden fazla çalışmanın bu beş faktörü güvenli bir aralıkta tutmanın şansınızı azaltmanızı veya hatta ortadan kaldırmanızı sağlayacağı sonucunu desteklediğine işaret ediyor. diyabet komplikasyonları geliştirme.
.jpg)
