Şu anda düzenleyicilerden önce, onaylanırsa tip 1 olan kişiler için insülin ile birlikte kullanılmak üzere tasarlanmış ilk oral ilaç olacak yeni bir diyabet ilacı var.
Sanofi ve Lexicon Pharmaceuticals tarafından oluşturulan bu yeni ilaç, Zynquista (bilimsel adı "Sotagliflozin") FDA tarafından incelenmektedir. Onaylanırsa, ilk Kan şekerini düşürmeye yardımcı olmak için insülinin yanı sıra T1D'li kişiler tarafından kullanılmak üzere resmi olarak etiketlenmiş hap veya tablet - ve yalnızca T1D'ler için insülin ile birlikte çalışmak üzere onaylanan ikinci ilaç (2005'teki Symlin enjeksiyonlarından sonra). VAY.
Fazla Glikozu İşemek
Zynquista ağızdan alınacak ve vücuttaki fazla glikozu atmanıza neden olarak glikoz seviyelerini düşürmeye çalışacaktır. Bu "çiş glikozu" ilaçları halihazırda SGLT-2'ler (Invokana, Jardiance, Farxiga ve Steglatro) olarak mevcuttur, ancak bunlar sadece tip 2 diyabetliler tarafından kullanılmak üzere FDA tarafından onaylanmıştır. Bazı özürlüler (diyabetli kişiler) onları insülinleriyle birlikte etiket dışı kullansa da, şu anda T1D için hiçbiri uygun değildir.
Diğer ilaçların bu "etiket dışı" kullanımlarının bir sonucu olarak, Sanofi ve Lexicon, T1D'de kullanılmak üzere Zynquista üzerinde daha büyük araştırmalar yapmaya zorladı. 2017 ve 2018'den elde edilen klinik veriler, Zynquista'nın "yetersiz kontrol edilen tip 1 diyabet" hastası yaklaşık 3.000 yetişkini içeren güvenliğini ve etkinliğini değerlendirdi. İnsülin tedavisi ile birlikte Zynquista'nın sürekli A1C azalması, kilo kaybı, daha iyi kan basıncı, daha düşük insülin dozları, daha az şiddetli hipo ve genel olarak iyileştirilmiş Hasta Tarafından Bildirilen Sonuçlar (yaşam kalitesi ölçümleri) sunduğunu gösterdi.
Geçtiğimiz Mart ayında FDA, Sanofi ve Lexicon tarafından yapılan yeni ilaç başvurusunu kabul etti ve 22 Mart 2019 için potansiyel bir düzenleyici inceleme zamanı belirledi. Şirketler de bunu Avrupa düzenleyicilerine açtı.
O sırada yapılan açıklamada, Lexicon’un Başkan Yardımcısı ve Baş Tıp Sorumlusu Dr.Pablo Lapuerta, T1D ilaçlarında ilerleme ihtiyacını vurguladı: “On yıllarca süren küçük değişiklik ve yeniliklerden sonra, tip 1 diyabet tedavisi önemli ölçüde değişmeye başladı ve onaylanırsa ikili SGLT-1 ve SGLT-2 inhibitörümüz Zynquista, Amerika Birleşik Devletleri'nde tip 1 diyabetle yaşayan yetişkinler için glisemik kontrolü ve hasta sonuçlarını iyileştirmek için insülin ile kombinasyon halinde kullanılan ilk onaylı oral tedavi olun. "
JDRF, fonlama tarafında dahil olduğu klinik çalışmalara dikkat çekerek Zynquista'yı da övdü.
Zynquista İlaç Artıları ve Eksileri
Arkadaşlarımız Dr. Çalışmalara katılan San Diego'daki Diyabetinizin Kontrolünü Elde Etmekten (TCOYD) Steve Edelman ve Jeremy Pettus, Zynquista'yı muhtemelen şu anda üretici dışındaki herkesten daha iyi biliyor. Artıları ve Konuyu (biraz rahatsız edici) listelerini bizimle ve okuyucularımızla paylaşmayı nazikçe kabul ettiler. 'Benim:
Zynquista'nın Faydaları:
1. CGM verileri tutarlı bir şekilde daha az yüksek ve daha az düşük, aralıkta (70 ila 180 mg / dL) iyileştirme ve azalan değişkenlik gösterir. Daha yüksek dozla yapılan bir çalışmada, gönüllüler aralık içinde günde üç saat daha geçirdiler. Çalışmaya katılan gözetmenler, iniş ve çıkışlarının azaldığını ve insülin dozunun, gündüz ve gece boyunca glikoz seviyeleri açısından daha öngörülebilir olduğunu söylüyorlar.
2. Sadece insülin ile tedavi edilen gruba kıyasla daha az hafif ve şiddetli (kızarmış yumurta yapmak ve glukagon ihtiyacı olarak tanımlanır) hipoglisemik reaksiyonlar. Bu daha düşük hipos insidansı, daha düşük insülin dozları karşısında, özellikle bolus dozunda meydana geldi.
3. Vücut ağırlığında ~% 3 ila% 4 azalma. Örneğin, 180 pound ağırladıysanız, yaklaşık 5 ila 7 pound kaybedersiniz. Görünüşe göre tip 1'ler yaşlandıkça daha da ağırlaşıyor (bunun gibi verilerden nefret ediyoruz!)
4. A1C'de yaklaşık% 7,5 ila 7,8'lik bir taban çizgisinden yaklaşık% 0,3 ila% 0,4'lük azalma. Bu kulağa pek hoş gelmiyor ama CGM verileri bizim için daha anlamlı. Bu yüzden 4 numara.
5. Kan basıncında düşüş… her ufak bir işe yarıyor!
6. Erkek tipi kellik ve erektil disfonksiyonu iyileştirir… şaka yapıyorum.
Zynquista'nın Olumsuz Yönleri:
1. İdrardaki daha yüksek glikoz seviyeleri nedeniyle çoğunlukla kadınlarda ve sünnetsiz erkeklerde görülen genital maya enfeksiyonları. Oranlar düşüktü, kolayca tedavi edilebiliyordu ve insanların çalışmayı bırakmasına neden olmadı.
2. Fark edilmeyebilen (!) DKA veya diyabetik ketoasidoz riski DKA ciddi olabilir ve acil servis ziyaretlerine ve hastaneye yatışlara neden olabilir ve bu ve aynı sınıftaki diğer tüm ilaçlar (SGLT inhibitörleri) ile ilgili büyük bir endişe kaynağı olabilir. . Geçen yıl yapılan bir çalışma, SGLT-2 ilaçları alan kişilerde DKA riskinin iki katına çıktığını gösterdi.
Bazı durumlarda, DKA, glikoz değerleri o kadar yüksek olmadığında (250 mg / dL'den az) oluştuğunda, bu SGLT ilaç sınıfının DKA'yı “maskeleyebileceğine” dair bazı kanıtlarla birlikte, PWD'nin ve hatta doktorlarının bile hasta gerçekten tehlikede. Başka bir deyişle, kişi kandırılabilir ve çok geç olana kadar gelişmekte olduklarını ve genellikle bulantı ve kusma ile acil servise gitmeleri gerektiğini fark etmeyebilir.
Tüm bunlar, şimdiye kadar Zynquista çalışmalarında DKA oranı çok düşüktü (bir yıllık tedavi süresince sadece insülin içeren plasebo grubunda% 1 ile karşılaştırıldığında araştırma katılımcılarının% 3 ila 4'ü),
Dr. Pettus şunları ekliyor: “Risk azaltma stratejileri eğitime odaklanarak geliştiriliyor. Diğer önlemler arasında ketonları ölçen bir ölçere erişim olabilir, böylece evde periyodik olarak test yapabilirsiniz (özellikle kendinizi iyi hissetmediğinizde). DKA geliştiren T1D'li tüm peep'lere baktıklarında, birçoğunun yüksek A1C'ler, düzenli olarak insülin dozlarını kaçıranlar ve uzun süre bağlantısı kesilen veya infüzyon hattı arızaları olan pompacılar gibi ortak özelliklere sahip olduğunu fark ettiler. Tedavi insülin, sıvılar ve karbonhidratlardır. Evet, kandaki ketonları sınırlamaya yardımcı olan karbonhidratlar dedim. "
* * *
GÜNCELLEME 3/24/19: Şirketlerin risk azaltma çabalarına rağmen, FDA başlangıçta Zynquista'yı insülin kullanan T1D'ler için bir ek tedavi olarak reddetti. Bu ajans kararı, üyelerin Zynquista'yı onay için önerme konusunda 8-8 bölünmüş oy kullandığı Ocak 2019'da bölünmüş bir panel oylamasının ardından geldi. Şimdi, Sanofi ve Lexicon, bir sonraki adımı belirlemede düzenleyicilerle birlikte çalışmayı planladıklarını söylediler.
