Multipl skleroz (MS), bağışıklık sisteminizin merkezi sinir sisteminizdeki (CNS) sinirlerin etrafındaki koruyucu kaplamaya saldırdığı bir otoimmün bozukluktur. CNS, beyninizi ve omuriliğinizi içerir.
Hastalık değiştirici terapiler (DMT'ler), MS'in gelişimini yavaşlatmaya yardımcı olmak için önerilen tedavidir. DMT'ler, engelliliği geciktirmeye ve durumu olan kişilerde alevlenme sıklığını azaltmaya yardımcı olabilir.
Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), ağızdan kapsül veya tablet olarak alınan altı DMT dahil olmak üzere tekrarlayan MS formlarını tedavi etmek için birden fazla DMT'yi onayladı.
Sözlü DMT'ler ve nasıl çalıştıkları hakkında daha fazla bilgi edinmek için okumaya devam edin.
B hücrelerinin ve T hücrelerinin rolü
Oral DMTS'nin MS tedavisine nasıl yardımcı olduğunu anlamak için MS'teki belirli bağışıklık hücrelerinin rolü hakkında bilgi sahibi olmanız gerekir.
MS'te iltihaplanma ve hasara neden olan anormal bağışıklık tepkisinde birçok bağışıklık hücresi ve molekülü yer alır.
Bunlar, lenfositler olarak bilinen iki tür beyaz kan hücresi olan T hücreleri ve B hücrelerini içerir. Vücudunuzun lenfatik sisteminde üretilirler.
T hücreleri lenfatik sisteminizden kan dolaşımınıza geçtiğinde, CNS'nize gidebilirler.
Bazı T hücresi türleri, iltihabı tetikleyen sitokinler olarak bilinen proteinler üretir. MS hastalarında proinflamatuar sitokinler miyelin ve sinir hücrelerine zarar verir.
B hücreleri ayrıca, MS'te hastalığa neden olan T hücrelerinin aktivitelerini yönlendirmeye yardımcı olabilecek proinflamatuar sitokinler üretir. B hücreleri ayrıca MS'te rol oynayabilen antikorlar üretir.
Birçok DMT, T hücrelerinin, B hücrelerinin veya her ikisinin aktivasyonunu, hayatta kalmasını veya hareketini sınırlayarak çalışır. Bu, CNS'deki iltihabı ve hasarı azaltmaya yardımcı olur. Bazı DMT'ler sinir hücrelerini başka şekillerde hasardan korur.
Kladribin (Mavenclad)
FDA, yetişkinlerde tekrarlayan MS formlarını tedavi etmek için kladribin (Mavenclad) kullanımını onayladı. Bugüne kadar Mavenclad'ın çocuklarda kullanımına ilişkin hiçbir çalışma tamamlanmamıştır.
Birisi bu ilacı aldığında, vücutlarındaki T hücrelerine ve B hücrelerine girer ve hücrelerin DNA'yı sentezleme ve onarma becerisine müdahale eder. Bu, hücrelerin ölmesine neden olarak bağışıklık sistemindeki T hücrelerinin ve B hücrelerinin sayısını azaltır.
Mavenclad ile tedavi görürseniz, 2 yıl boyunca ilacın iki kursunu alacaksınız. Her kurs, 1 ay arayla 2 tedavi haftasından oluşacaktır.
Her tedavi haftasında, doktorunuz size ilacı 4 veya 5 gün boyunca günde bir veya iki doz almanızı tavsiye edecektir.
Dimetil fumarat (Tecfidera)
FDA, yetişkinlerde tekrarlayan MS formlarını tedavi etmek için dimetil fumaratı (Tecfidera) onayladı.
FDA, çocuklarda MS tedavisi için Tecfidera'yı henüz onaylamadı. Bununla birlikte, doktorlar bu ilacı "etiket dışı" kullanım olarak bilinen bir uygulamada çocuklara reçete edebilirler.
Daha fazla araştırmaya ihtiyaç duyulmasına rağmen, bugüne kadar yapılan çalışmalar bu ilacın çocuklarda MS tedavisinde güvenli ve etkili olduğunu göstermektedir.
Uzmanlar, Tecfidera'nın nasıl çalıştığını tam olarak bilmiyor. Bununla birlikte, araştırmacılar, bu ilacın belirli türdeki T hücrelerinin ve B hücrelerinin yanı sıra proinflamatuar sitokinlerin bolluğunu azaltabileceğini bulmuşlardır.
Tecfidera ayrıca nükleer faktör eritroid 2 ile ilişkili faktör (NRF2) olarak bilinen bir proteini aktive ediyor gibi görünmektedir. Bu, sinir hücrelerini oksidatif stresten korumaya yardımcı olan hücresel tepkileri tetikler.
Tecfidera reçete edildiyseniz, doktorunuz tedavinin ilk 7 günü için günde iki adet 120 miligram (mg) doz almanızı tavsiye edecektir. İlk haftadan sonra, size sürekli olarak günde iki 240 mg doz almanızı söyleyeceklerdir.
Diroksimel fumarat (Çeşitlilik)
FDA, yetişkinlerde tekrarlayan MS formlarını tedavi etmek için diroksimel fumaratı (Vumerity) onayladı. Uzmanlar, bu ilacın çocuklarda güvenli mi yoksa etkili mi olduğunu henüz bilmiyorlar.
Vumerity, Tecfidera ile aynı ilaç sınıfının bir parçasıdır. Tecfidera gibi, NRF2 proteinini aktive ettiğine inanılıyor. Bu, sinir hücrelerinin zarar görmesini önlemeye yardımcı olan hücresel tepkileri başlatır.
Tedavi planınız Vumerity içeriyorsa, doktorunuz size ilk 7 gün boyunca günde iki kez 231 mg ilaç almanızı tavsiye edecektir. Bu noktadan sonra, günde iki kez 462 mg ilaç almalısınız.
Fingolimod (Gilenya)
FDA, yetişkinlerde ve ayrıca 10 yaş ve üstü çocuklarda tekrarlayan MS formlarını tedavi etmek için fingolimod'u (Gilenya) onayladı.
FDA, daha küçük çocukların tedavisi için bu ilacı henüz onaylamadı, ancak doktorlar onu 10 yaşın altındaki çocuklara etiket dışı reçete edebilir.
Bu ilaç, sfingosin 1-fosfat (S1P) olarak bilinen bir tür sinyal molekülünün T hücrelerine ve B hücrelerine bağlanmasını engeller. Bu da, bu hücrelerin kan dolaşımına girmesini ve CNS'ye gitmesini engeller.
Bu hücrelerin CNS'ye gitmesi durdurulduğunda, orada iltihaplanma ve hasara neden olamazlar.
Gilenya günde bir kez alınır. 88 kilodan (40 kilogram) fazla olan kişilerde önerilen günlük doz 0,5 mg'dır. Bundan daha hafif olanlarda önerilen günlük doz 0.25 mg'dır.
Bu ilaçla tedaviye başlarsanız ve daha sonra kullanmayı bırakırsanız, şiddetli bir alevlenme yaşayabilirsiniz.
MS'li bazı kişiler, bu ilacı almayı bıraktıktan sonra, sakatlıkta ciddi bir artış ve yeni beyin lezyonları geliştirdiler.
Siponimod (Mayzent)
FDA, yetişkinlerde tekrarlayan MS formlarını tedavi etmek için siponimod'u (Mayzent) onayladı. Şimdiye kadar, araştırmacılar bu ilacın çocuklarda kullanımına ilişkin herhangi bir çalışma yapmamışlardır.
Mayzent, Gilenya ile aynı ilaç sınıfındadır. Gilenya gibi, S1P'nin T hücrelerine ve B hücrelerine bağlanmasını engeller. Bu, bağışıklık hücrelerinin beyne ve omuriliğe gitmesini engelleyerek hasara neden olabilir.
Mayzent günde bir kez alınır. Optimum günlük dozunuzu belirlemek için, doktorunuz sizi bu ilaca verdiğiniz yanıtı tahmin etmeye yardımcı olabilecek bir genetik belirteç için taramaya başlayacaktır.
Genetik test sonuçlarınız bu ilacın sizin için işe yarayabileceğini gösteriyorsa, doktorunuz başlamak için küçük bir doz yazacaktır. Titrasyon olarak bilinen bir süreçte reçete edilen dozunuzu kademeli olarak artıracaklardır. Amaç, yan etkileri sınırlarken potansiyel faydaları optimize etmektir.
Bu ilacı alır ve sonra kullanmayı bırakırsanız, durumunuz daha da kötüleşebilir.
Teriflunomid (Aubagio)
FDA, yetişkinlerde tekrarlayan MS formlarını tedavi etmek için teriflunomid (Aubagio) kullanımını onaylamıştır. Şimdiye kadar bu ilacın çocuklarda kullanımına ilişkin hiçbir çalışma yayınlanmamıştır.
Aubagio, dihidroorotat dehidrojenaz (DHODH) olarak bilinen bir enzimi bloke eder. Bu enzim, T hücrelerinde ve B hücrelerinde DNA sentezi için gerekli olan bir DNA yapı bloğu olan pirimidinin üretiminde rol oynar.
Bu enzim DNA'yı sentezlemek için yeterli pirimidine erişemediğinde, yeni T hücrelerinin ve B hücrelerinin oluşumunu sınırlar.
Aubagio ile tedavi görüyorsanız, doktorunuz günlük 7- veya 14 mg'lık bir doz reçete edebilir.
Diğer hastalığı değiştiren ilaçlar
Bu oral ilaçlara ek olarak, FDA, deri altına enjekte edilen veya intravenöz infüzyon yoluyla verilen bir dizi DMT'yi onayladı.
Onlar içerir:
- alemtuzumab (Lemtrada)
- glatiramer asetat (Copaxone, Glatect)
- interferon beta-1 (Avonex)
- interferon beta-1a (Rebif)
- interferon beta-1b (Betaseron, Extavia)
- mitoksantron (Novantrone)
- natalizumab (Tysabri)
- ocrelizumab (Ocrevus)
- peginterferon beta-1a (Plegridy)
Bu ilaçlar hakkında daha fazla bilgi edinmek için doktorunuzla konuşun.
DMT'lerden potansiyel yan etki riski
DMT'lerle tedavi, bazı durumlarda ciddi olan yan etkilere neden olabilir.
Tedavinin olası yan etkileri, aldığınız belirli DMT tipine bağlı olarak değişir.
Bazı yaygın yan etkiler şunları içerir:
- baş ağrısı
- mide bulantısı
- kusma
- ishal
- deri döküntüsü
- saç kaybı
- yavaş kalp atış hızı
- yüz kızarması
- karın rahatsızlığı
DMT'ler ayrıca aşağıdakiler gibi artan enfeksiyon riskiyle bağlantılıdır:
- grip
- bronşit
- tüberküloz
- zona hastalığı
- belirli mantar enfeksiyonları
- progresif multifokal lökoensefalopati, nadir görülen bir beyin enfeksiyonu türü
Artan enfeksiyon riski, bu ilaçların bağışıklık sisteminizi değiştirmesi ve vücudunuzdaki hastalıkla savaşan beyaz kan hücrelerinin sayısını azaltabilmesidir.
DMT'ler, karaciğer hasarı ve ciddi alerjik reaksiyonlar gibi başka ciddi yan etkilere neden olabilir. Bazı DMT'ler kan basıncınızın yükselmesine neden olabilir. Bazıları kalp atış hızınızın yavaşlamasına neden olabilir.
Doktorunuzun, potansiyel faydaların risklerden daha ağır bastığına inanıyorsa bir DMT önereceğini unutmayın.
Etkin bir şekilde yönetilmeyen MS ile yaşamak da önemli riskler taşır. Farklı DMT'lerin potansiyel yan etkileri ve faydaları hakkında daha fazla bilgi edinmek için doktorunuzla konuşun.
DMT'ler genellikle hamile veya emziren kişiler için güvenli kabul edilmez.
Yan etki riskini yönetmek
Bir DMT ile tedaviye başlamadan önce, doktorunuz sizi aktif enfeksiyonlar, karaciğer hasarı ve ilacı alma riskini artırabilecek diğer sağlık sorunları açısından taramalıdır.
Doktorunuz ayrıca bir DMT ile tedaviye başlamadan önce belirli aşıları yaptırmanızı tavsiye edebilir. İlacı almaya başlamadan önce aşı olduktan sonra birkaç hafta beklemeniz gerekebilir.
Bir DMT ile tedavi görürken, doktorunuz size bazı ilaçlardan, besin takviyelerinden veya diğer ürünlerden uzak durmanızı tavsiye edebilir. DMT ile etkileşime girebilecek veya müdahale edebilecek herhangi bir ilaç veya başka ürün olup olmadığını sorun.
Doktorunuz ayrıca bir DMT ile tedavi sırasında ve sonrasında sizi yan etki belirtileri açısından izlemelidir. Örneğin, kan hücresi sayınızı ve karaciğer enzimlerini kontrol etmek için büyük olasılıkla düzenli kan testleri isteyeceklerdir.
Yan etkiler yaşıyor olabileceğinizi düşünüyorsanız, derhal doktorunuza bildirin.
Götürmek
Altı tür oral terapi de dahil olmak üzere MS'i tedavi etmek için birden fazla DMT onaylanmıştır.
Bu ilaçlardan bazıları daha güvenli olabilir veya bazı kişiler için diğerlerinden daha uygun olabilir.
Bir DMT almaya başlamadan önce, doktorunuza onu kullanmanın potansiyel faydaları ve riskleri hakkında sorun. Farklı tedavilerin vücudunuzu ve MS ile uzun vadeli görünümünüzü nasıl etkileyebileceğini anlamanıza yardımcı olabilirler.
.jpg)