Yılın en büyük diyabet konferansı olan # 2018ADA'da ana akım haber başlıklarını gördüyseniz, çığır açan bir diyabet tedavisinin eşiğinde olduğumuzu düşünmüş olabilirsiniz. Bunun nedeni, umutları körükleyen ve ülkenin dört bir yanından milyonlarca dolar bağış toplayan tartışmalı Boston merkezli araştırmacı Dr. .
Bunu yaparak, ADA’nın ambargo politikasını ihlal etmiş olabileceği söylendi, bu da tıp camiasından ateşli bir tepkiyi hemen başlattı ve yerleşik bir araştırmacıya karşı duyulmamış bir geri tepme yarattı.
ADA ve JDRF, türünün ilk örneği olabilecek bir kaş kaldırma hareketinde, toplumu bu noktada Dr. Faustman'ın araştırması hakkında fazla heyecanlanmamaları konusunda uyaran ortak bir bildiri yayınladı ve çalışmasının çok küçük örneklem büyüklüğüne ve gerçeğe dikkat çekti. Çalışmasından önce ihtiyaç duyulan “bulgular düşündürücü sorulara yol açıyor, ancak kesin cevaplar vermiyor”, bir başarı olarak bu kadar geniş bir şekilde lanse edilebiliyor.
ADA ayrıca, Dr. Faustman'ın araştırmasını önceden duyurarak Bilimsel Oturum'un ambargo politikasını ihlal edip etmediğini ve gelecekteki Bilimsel Oturumlar için yasaklanıp yasaklanamayacağını araştırdığını da söylüyor.
Whoa! Başka hiç kimsenin yapamayacağı gibi bir heyecan yaratmasını Dr. Faustman'a bırakın ...
Yanıt için temasa geçildiğinde Faustman bize ortak açıklamanın "her iki kuruluşu da olumlu bir diyaloğa sokmak için büyük çaba sarf ettiğimiz için biraz şaşırtıcı olduğunu" söyledi.
D-Topluluğumuzdaki birçok tutkulu takipçimiz, her iki tarafın da motivasyonları hakkında net fikirlere sahip. Hayranları, onu büyük köpeklerin yeni yaklaşımlara karşı hoşgörüsüzlüğünün kurbanı olarak görme eğilimindeyken, eleştirmenler onun sahte umutlar satan, kendi kendini tanıtan bir sahtekarlık olduğunu ima ediyor.
Dr. Faustman'ın 2009'daki ilk sohbetinden, 2012'deki güncellemeden ve ardından Faz II klinik çalışması 2015'te başladığında başka bir röportajdan yıllar boyunca yaptığı çalışmaları takip ettik. İşte çalışmalarının arka planına bir bakış ve bu son dramaya neden olan araştırma güncellemesi…
Dr. Faustman’ın BCG Aşı Araştırması
Dr. Faustman’ın çalışmalarına aşina olmayanlar için, neredeyse bir asırdır var olan ve başlangıçta tüberkülozla (TB) mücadele etmek için tasarlanmış jenerik bir aşı olan BCG (Bacillus Calmette Guerin) adlı bir şeyi uzun zamandır inceliyor. Fikir: BCG'yi artırmak, pankreasın insülin üreten beta hücrelerini öldürmesini durdurabilir ve diyabetten etkilenenlerin yenilenmesine izin verebilir. Faustman, 2001 yılında farelerde çığır açan bir keşif olarak tanımlanan şeyi yaptı, ancak başlangıçta bunu tekrarlayamadı ve bu araştırmayı cesurca tanıtması, yaklaşımından şüphe eden tıp camiası ve araştırma kurumları arasında bir tartışma fırtınası başlattı. Daha sonraki yıllarda Faustman, diğer fare çalışmalarının ilk bulgularından bazılarını kopyaladığını, ancak kime sorduğunuza bağlı olarak bunun tartışmaya açık olduğuna dikkat çekiyor.
Faz I bulgularında, Massachusetts General Hospital'daki ekibi “uzun süreli” veya “ileri” tip 1 diyabeti olan, yani hastalığı en az 15-20 yıldır olan kişilerde aşılarının pankreasın başlangıcını başlattığını buldu. insülin üreten hücre yenilenmesi.
Klinik deneylerinin ilk aşamasını 2010 yılında bitirdi. JDRF finansmanı için başvurdu, ancak muhtemelen çalışmasının geçerliliği konusundaki şüpheleri nedeniyle bir hibe almadı. Çoğunlukla bağımsız olarak fon toplamak zorunda kaldığı için, araştırmasının ikinci aşamasını 2015'te başlatmak birkaç yıl daha sürdü. Bu devam ediyor ve tamamlanması muhtemelen daha uzun yıllar alacak (şu anda tahmini klinik araştırmanın tamamlanma süresi 2023'tür).
21 Haziran'da yayınlanan en son bulgular, sekiz yıl önce orijinal küçük çalışmasına kaydolan 9 (evet, dokuz!) Katılımcının devamı niteliğindedir. Faz I çalışmasının ardından üç, beş ve sekiz yıl boyunca özürlülerin etkilerine baktı.
Çalışma katılımcılarının A1C'leri hafifçe düştü ve "normale yakın" kan şekeri aldılar, daha az insülin gerektirdiler ve glikoz seviyelerini daha seyrek kontrol etmekte kendilerini özgür hissettiler. Çalışma verileri, tedaviden sonraki üç yıl boyunca A1C sonuçlarının ortalama% 10'dan fazla ve bir yıl sonra% 18 düştüğünü gösteriyor. Araştırmalar, katılımcılar ayrıca insülin alımını azaltabildiklerini ve "normal" KŞ seviyelerine ulaşabildiklerini gösteriyor. İlginç bir şekilde, aşının devreye girmesi 3-4 yıl sürüyor - Faustman ve ekibinin bunun neden olduğundan emin olmadığı ancak araştırmaya devam edeceği bir şey.
Dr. Faustman, "Bu, uzun süredir devam eden hastalığı olan hastalarda bile güvenli bir aşı ile kan şekerini normale yakın seviyelere stabil bir şekilde düşürme potansiyelinin klinik olarak doğrulanmasıdır" dedi. "Klinik sonuçlara ek olarak, artık sınırlı BCG aşı dozlarının bağışıklık sisteminde kalıcı, faydalı değişiklikler yapabileceği ve tip 1 diyabette kan şekerini düşürdüğü mekanizmalar hakkında net bir anlayışa sahibiz."
Yine de çalışmanın kendisinde, Dr. Faustman’ın araştırmasının temelde önceki çalışma sonuçlarındaki iddialarla çelişen önemli bir nokta var - BCG aşısının A1C ve KŞ düşürücü etkisinin pankreas hücresi yenilenmesinin bir sonucu olmadığı. Makalede şöyle deniyor: "İnsanda, bu istikrarlı kan şekeri kontrolü, öncelikle bu insan deneklerde pankreas iyileşmesi veya rejenerasyon yoluyla yönlendirilmemiştir." Aslında, fare deneylerinde görüldüğü gibi C-peptid rejenerasyonunun insan PWD'lerinde kopyalanmadığını söylüyor.
İlk yayınlanan sonuçların yanı sıra, Dr. Faustman ayrıca 23 Haziran'da Bilimsel Oturumlar'da bir "son dakika" posteri yayınladı, ancak "başka bir hasta alt kümesine" bakan veriler, kitapta yazılanlara oldukça benziyordu. Doğa günler önce yayınlanan makale.
Haziran Medya Baskını
Ambargo uygulanan araştırma bulgularının kamuoyuna açıklanmasından bir hafta önce, Dr. Faustman’ın ekibi yeni verilerin bir kısmını paylaşmak için ana akım medyaya ve diyabet basınına ulaştı. Dolayısıyla, ADA konferansı başladığında, yelpazenin her tarafında manşetler görünmeye başlamıştı. Newsweek, Zaman, STAT, iş dergileri ve diyabete özgü yayınlar, "Dr. Faustman Tip 1 Diyabet İçin Bir Tedavi Buldu mu?"
Ah ... Grubu herhangi bir konuda iyiyse, kesinlikle PR.
Bu, sorunun oldukça muazzam olduğuna inanmadıkları sürece nadiren ortak açıklamalar üzerinde işbirliği yapan ADA ve JDRF'nin tepkisini tetikledi.
ADA ve JDRF’nin Endişeleri
25 Haziran'da, ülkedeki en büyük iki diyabet örgütü Dr. Faustman’ın araştırmasıyla ilgili tüm konuşmalara doğrudan yanıt olarak bir bildiri yayınlayarak endişeleriyle kamuoyuna açıldı. Bu hareket, sadece haydut bir araştırmacının eline bir tokat olarak değil, aynı zamanda özürlülerin paralarını işe atmaya devam etmemeleri gerektiği konusunda yanlış umutlar yaratabilecek olası bir uyarı olarak da görülebilir.
Kuruluşlar, bu çalışma dikkat çekerken, Faustman'ın çalışmasının yalnızca çok az sayıda hastayı - beş yıllık zaman noktasında dokuz kişi ve sekiz yıllık zaman noktasında üç kişi - izlediğini ve " Dikkat."
Açıklama ayrıca dikkate alınması gereken belirli sınırlamaları da listelemektedir:
- Tüm çalışma katılımcıları, deneme boyunca standart insülin tedavisini kullanmaya devam etti; bu, tedavinin bakım standartlarını değiştirdiği bir durum değildir (aşılanan tüm bireyler insülin tedavisine devam etmiştir).
- Olumlu sonuçlar bildirilen hastalar, yalnızca orta derecede düşük A1C elde ettiler; bu, istatistiksel olarak çok az anlamlı olsa da, T1D ile yaşayan milyonlarca insana genellenemez ve aşılamanın bir sonucu olduğu kanıtlanamaz.
- Araştırma raporu, bu popülasyonda meydana geldiği iyi bilinen A1C seviyelerindeki doğal değişkenliği hesaba katmıyor: T1D'li kişilerde yaşlandıkça, özellikle de ergenlikten ve 20'li yaşların başından çıktıkça iyileşme eğilimi gösteriyorlar. . Doğa tarihinin bu konularda ne gibi bir rol oynadığı belli değil.
- BCG ile tedavi edilen ve kontrol grubundaki bakım standardı hakkında ayrıntılı bilgi yoktur. Örneğin, bakım her iki çalışma grubu arasında karşılaştırılabilir miydi yoksa yardımcı tedaviler mi kullanıldı?
Açıklamada daha sonra ne ADA ne de JDRF şu anda Dr. Faustman’ın çalışmalarını finanse etmediklerini, ancak ilerlemeyi izleyeceklerini belirtiyor.
Bildiri, "(Biz) alanımızdaki her araştırmacının başarılı olmasını istiyoruz" şeklinde sonuçlanıyor. "Her iki kuruluş da kanıta dayalı finansman kararları almak için titiz, akran değerlendirme süreçleri kullanıyor ve kaynaklarımızı T1D'siz bir dünya yaratmak için bize en iyi fırsatı verdiğine inandığımız projelere odaklamaya devam edeceğiz - kendimiz ve sevdiklerimiz için - olabildiğince hızlı. "
JDRF Baş Misyon Görevlisi Dr. Aaron Kowalski bize, iki diyabet örgütünün geçmişte FDA ile diğer bilimsel konularda ortak bildiriler yayınlamış olmasına rağmen, Dr. Faustman ile ilgili bu özelliğin benzersiz olduğunu söylüyor.
“Bu rapor nedeniyle bakım standardının değişmediğini açıkça belirtmenin özellikle gerekli olduğunu hissettik” dedi ve aşı olmak isteyen ailelerin klinisyenlerle temasa geçtiğini ve bunun ana akım haberlerde kesinlikle bir rol oynadığını belirtti. D-Topluluğu ilgisi ve kuruluşların nasıl yanıt vermeye karar verdikleri.
ADA’nın Bilimsel ve Tıbbi Baş Sorumlusu Dr. William Cefalu bu duyguları yineleyerek, bu BCG tedavisinin yararları hakkında herhangi bir karar vermek için çok az sayıda hastanın dahil edildiğini yineledi.
"Bu, her iki kuruluşun da çalışmanın ve bulgularının sınırlamaları ve endişeleri konusunda hemfikir olduğu bir durum ve bağlam içine konulduğundan emin olmak için hizalandık," dedi. DiyabetMin:
Cefalu, Dr. Faustman'ın ADA'da sunum yapmasına izin verildiğini, çünkü SciSessions'ta gösterilen konferans öncesi yayınlarının ve son dakika poster sonuçlarının ADA'nın ambargo politikasını ihlal edip etmediği hemen belli olmadığından, dedi. Bu konferans özellikle en yeni bulguları sunmakla ilgilidir ve ambargo politikası, hiçbir araştırmacının en yeni araştırmalar orada sunulmadan önce “gök gürültüsünü çalmamasını” sağlamayı amaçlamaktadır. Bu, bu tür tıbbi, araştırma odaklı konferanslar için bir standarttır.
"Zamanlamayı ve her şeyi ayrıntılı olarak gözden geçiriyoruz," diyen Cefalu, ADA liderlerinin ve ofis çalışanlarının çoğunun şu anda hala konferanstan geri döndüğüne dikkat çekiyor. "Sorun, makalenin sunuma çok yakın yayınlanmış olmasıydı ve eğer bu makale özette aynı bilgiyi içeriyorsa, bu temelde bir ambargoyu bozmanın tanımıdır."
Faustman’ın Yanıtı
Faustman, ekibinin ortak açıklamadaki noktalara katılmadığını ve ayrıca konferans öncesinde medya planlarını ADA ile paylaştıklarını belirtti.
Faustman, "(ortak beyan), 1. tip için güvenli ve uygulanabilir bir müdahaleye doğru ilerlemek isteyen milyonlarca insan için herhangi bir şeyi açıklığa kavuşturup açmadığından emin değilim," dedi. "Çok fazla söz verdiğimiz ve nasıl iletişim kuracağımız konusunda dikkatli olmaya çalıştığımız yönündeki yorumlara çok duyarlıyız."
Çalışmasının ayrıntılı eleştirileriyle ilgili olarak şunları ekledi:
“Hasta büyüklüğü ve istatistiksel önemi hakkındaki özel yorumları P değerleri tarafından desteklenmiyor. Bilimsel topluluk, özellikle bu tür konuşmalardan kaçınmak için P değerlerini kullanır ve doğal varyasyonların bu değişiklikleri açıklayabileceğini gösteren sıfır veri vardır.
“Bakım standardı ve insülin kullanımıyla ilgili diğer sorular, tamamen kayıtlı ve devam eden Faz II denemesinde cevaplamayı umduğumuz sorulardır. JDRF, ADA veya BCG'nin potansiyelini anlamamıza yardımcı olan herhangi biriyle çalışmaya ve etkileşimde bulunmaya devam edeceğiz. Yapacak çok iş var ve desteği kullanabiliriz. "
Klinik araştırmalarının bir parçası olmakla ilgilenen kişilerin [email protected] adresinden araştırma koordinatörleriyle iletişime geçebileceğini belirtti.
Faustman, "İlerlerken, lütfen bize ulaşın ve ne düşündüğünüzü (iyi ve kötü) bize bildirin, ancak herkesten her yönden olabildiğince medeni olmasını istiyoruz," diye ekledi. “Duygularımız yüksek çünkü bu durum hastalar ve sevdikleri için çok zor. Bu konuda bir arada kalalım ve birlikte neler yapabileceğimize bir bakalım! "
Umut ve Hype
Faustman, ADA kongre merkezini ve diğer araştırmacılarla konuşurken poster salonunda yürürken belirttiğimiz gibi kutuplaştırıcı bir kişilik olabilir; adı ne zaman geçse, gerginliği kolayca hissedebiliyordunuz.
Bazıları “temkinli iyimserlik” yaklaşımını benimserken, diğerleri korkup konuyu sallamak için ellerini kaldırdı. Ayrıca bir tedavi için yanlış umutlar sattığı görüşünü de birçok kez duyduk.
Buradaki bakış açınız ne olursa olsun, Dr. Faustman kesinlikle diyabet araştırmalarındaki "Umut v. Hype" fenomunun ve ne kadar duygusal olabileceğinin en canlı örneklerinden biri olarak duruyor - araştırmasının gerçek dünyadaki etkisi TBD olarak kalırken.
