- Almanya'da yapılan yeni bir araştırma çalışması, okul öncesi çağındaki çocuklarda tip 1 diyabet (T1D) taramasının değerli ve genel nüfus için ölçeklenebilir olduğunu gösteriyor.
- Geniş çapta yapılırsa, bu tür bir tarama, T1D'nin tehlikeli bir komplikasyonu olan çocuklarda diyabetik ketoasidoz (DKA) olasılığını önemli ölçüde azaltabilir.
- Başka bir çalışma, immünoterapi tedavisi Teplizumab'ın risk altındaki çocuklarda ve yetişkinlerde yeni T1D tanılarını yüzde 59 azalttığını ve hastalığın başlangıcını 2 yıla kadar geciktirebileceğini gösterdi.
Çocuklara tip 1 diyabet teşhisi konduğunda genellikle büyük sorular ortaya çıkar: Neden kimse önceden tarama yapmadı? Bu hastalığın başlangıcını belirleyen tehlikeli yüksek kan şekerinden kaçınmak için önceden herhangi bir şey yapılabilir miydi?
Tarihsel olarak, bu otoimmün durumu tespit edebilecek veya muhtemelen engelleyebilecek, gelişmiş tarama için güvenilir bir yöntem olmamıştır.
Şimdi ufukta umut olabilir.
JAMA dergisinde 28 Ocak'ta yayınlanan yeni bir çalışma, okul öncesi çağındaki çocuklarda tip 1 diyabet taramasına ilişkin bulguları araştıran ve yayınlayan ilk çalışma oldu.
Sonuçlar, birinci basamak hekimleri tarafından bu tür bir ön taramanın genel popülasyon için daha geniş bir ölçekte mümkün olduğunu gösteriyor ve bu, yalnızca küçük çocukların aileleri için değil, aynı zamanda yetişkinlerin de diyabetik ketoasidoz geliştirme riski altında olduklarına dair ileri düzeyde farkındalık elde etmeleri için bir fırsat olduğunu gösteriyor. (DKA) - genellikle bir teşhisin dramatik başlangıcı.
"Fr1da" olarak adlandırılan 4 yıllık program 2 ila 5 yaşları arasındaki 90.000'den fazla çocuğu içeriyordu. Almanya, Bavyera'daki birinci basamak doktorları tarafından tarandı. 600'den fazla pediatrist, rutin sağlıklı bebek muayenelerine taramalar uyguladı.
Helmholtz Zentrum'daki Diyabet Araştırma Enstitüsü'nün baş çalışma yazarı ve direktörü Dr. Anette-Gabriele Ziegler, "Mesaj, eğer iyi yapılırsa, adacık otoantikorlarının test edilmesinin tip 1 diyabet geliştirecek çocukların çoğunu belirleyeceğidir," dedi. Almanya'da München.
“Tarama ucuz, kolay ve güvenilir olmalıdır. Bunun nasıl yapılacağına dair farklı ülke ve eyaletlerdeki uygulamalara uyarlanabilecek bir planımız olduğunu düşünüyorum ”dedi Ziegler.
Bu, yeni bir ilacın hastalığın başlangıcını yıllarca geciktirebileceğine dair diğer yeni araştırma bulgularıyla birleştiğinde, Diyabet Topluluğuna erken T1D tespiti konusunda iyimser olacak çok şey veriyor.
DKA'nın önlenmesi veya azaltılması
Spesifik olarak, Alman çalışması, taranan çocukların yüzde 31'inin, diyabet olasılığını gösteren iki veya daha fazla anahtar adacık otoantikorunun varlığı yoluyla T1D geliştirmede “yüksek riskli” olarak tanımlandığını buldu.
Bu 280 çocuğun kabaca yüzde 25'i Tip 1 geliştirmeye devam etti.
İlginç bir şekilde, T1D geliştirmeye devam eden çalışmadaki yüksek riskli çocuklardan sadece ikisi, teşhis sırasında DKA geliştirdi - büyük popülasyonlardaki eğilimlere kıyasla düşük bir oran.
Erken taramanın potansiyel T1D sinyalini verdiğini ve bunun sonucunda aile veya hastanın farkında ve semptomlar için tetikte olmasının olasılıklarını bir düşünün.
Bu semptomlar aşırı susama, sık idrara çıkma, hızlı kilo kaybı ve kusma gibi şeyleri içerebilir. Hasta DKA ile hastaneye kaldırılıncaya kadar genellikle gözden kaçar veya başka rahatsızlıklar ile karıştırılır.
Ziegler, "Bir tarama programının yüzde 5'in altında bir DKA oranına ulaşabileceğini gösterdiğimizi düşünüyorum ve daha fazla deneyim ve farkındalıkla, birinci basamak sağlık hizmeti sağlayıcılarının bunu tutarlı bir şekilde böyle bir seviyeye indirmesini bekliyorum" dedi.
Ancak, bazı uyarıları var.
“Tarama azalacak ancak DKA'yı tamamen engellemeyecektir. Çok küçük oldukları veya klinik hastalığa çok hızlı ilerledikleri için gözden kaçırılan vakaların yanı sıra, çocuklarına ön tanı konulduğunda davranışlarını değiştirmeyecek bazı aileler de var ”dedi Ziegler.
Ön tarama her yaşa yardımcı olur mu?
Ziegler, T1D otoantikor tespiti için en uygun koşulların genellikle okul öncesi yıllarda olmasına rağmen, Fr1da çalışmasının her yaş için etkileri olduğunu söylüyor.
2 yaşından küçük bebekleri taramanın en zorlayıcı olduğunu belirtiyor. Ve daha yaşlı bir popülasyonu test etmek için genişletmek, kesinlikle herhangi bir tarama altyapısının maliyetini ve kapsamını artıracaktır.
Ziegler, DiabetesMine'a e-posta yoluyla "Tüm vakaları yakalamak için çocukların tekrar tekrar test edilmesi gerekecek, ancak bu maliyeti büyük ölçüde artıracak" dedi.
“Daha sonraki testlerin potansiyel etkisini öğrenmemize yardımcı olmak için çocukların 9 yaşında da test edildiği, devam eden bir Fr1da Plus çalışmamız var. Diğer bir olasılık, hastalığın aile öyküsü gibi artmış genetik riske sahip çocukların tekrar tekrar test edilmesidir ”dedi.
Ziegler, sonunda ortaya çıkan herhangi bir ön tarama politikasının, önceden teşhis edilmiş aileler için bakım ve danışmanlık ile birleştirilmesi gerektiğini söylüyor.
Kliniğinin bu tür bir taramayı desteklemek için bu altyapıyı nasıl kuracağını araştırdığını söylüyor.
Sonraki adımlar, maliyet verilerini değerlendirmek ve kaç T1D vakasının tespit edilebileceğine veya gözden kaçırılabileceğine dair tahminleri derlemektir - herhangi bir politika tartışması veya uygulamasında ilerlemede kilit faktörler.
Ayrıca, herhangi bir tarama protokolünün önemli bir unsurunun, ilk otoantikor taramasının yerel olarak gerçekleştiğini ve böylece bir ailenin testi yaptırmak için uzağa gitmesine gerek kalmayacağını vurgulayacağına da dikkat çekiyor.
Ziegler ve yardımcı araştırmacıları, bir ön taramanın ne kadara mal olabileceğini değerlendirmek için sağlık ekonomistleriyle birlikte çalışıyor.
JDRF ve Helmsley Charitable Trust da bu çalışmaya dahil oluyor.
Bu arada, birçok cevaplanmamış sorunun üstesinden gelmek için ilgili araştırmalar devam ediyor.
Fr1dolin adlı bir çalışma Aşağı Saksonya, Almanya'da devam ediyor ve ASK adlı bir diğeri Colorado'da devam ediyor.
Ziegler, T1D taramasıyla ilgili sorunları araştırarak, dünya çapındaki eyaletler ve ülkelerdeki diğer çabalardan haberdar olduğunu söylüyor.
"Nihayetinde, maliyet etkililik ancak klinik hastalığı tamamen geciktirebilir veya önleyebilirsek garanti edilecektir" dedi.
"Bu nedenle, birlikte çalışarak DKA'yı ve klinik tip 1 diyabet vakalarının sayısını azaltan yaygın bir maliyet etkin tarama programına sahip olacağımızı umuyoruz."
Ön taramadan sonra: heyecan verici yeni bir adım
T1D taramasının daha geniş bir şekilde uygulanabileceğini varsayarsak, olası bir T1D teşhisini işaret eden bir sonuç aldıktan sonraki büyük soru, şimdi ne olacak?
Geçen yaz bize bu soruya potansiyel olarak oyunun kurallarını değiştiren bir cevap verdi ve Haziran 2019'da Amerikan Diyabet Derneği (ADA) Bilimsel Oturumlar konferansında açıklanan tip 1 önleme konsorsiyumunun sonuçları açıklandı.
New England Journal of Medicine'de yayınlanan TrialNet çalışması, o zamanlar araştırılan Teplizumab adlı bir ilaç kullanarak terapötik bir yaklaşımın mümkün olduğunu gösterdi.
Araştırma, yalnızca 76 katılımcıyla küçük olsa da, bu immünoterapi tedavisinin 14 günlük tek dozunun, risk altındaki çocuklar ve yetişkinler için T1D teşhisini plasebonun etkisine göre yüzde 59 oranında azalttığını buldu.
Hastaların insülin sekresyonunun uzamasına izin vererek bu teşhisi 2 yıla kadar geciktirdi.
Tipik olarak böbrek nakli reddini önlemek için kullanılan ilaç anti-timosit globulini (ATG) içeren ikinci bir deneme de benzer olumlu etkiler gösterdi.
Yeni teşhis edilmiş T1'lere düşük bir doz verildi ve iki yıl boyunca insülin üretiminin korunduğunu ve daha düşük glikoz eğilimlerini gösterdi (yeni teşhis edilmiş T1D'ler için başka türlü görülebilene kıyasla).
Ziegler'in Fr1da çalışmasıyla birleştirildiğinde, bunlar T1D teşhisinin etkilerini erken yakalamak açısından umut verici sonuçlardır.
Florida Üniversitesi'nden baş araştırma yazarı ve TrialNet’in ATG çalışma başkanı Dr. Michael Haller, "Bunların bir araya gelmesi heyecan verici," dedi.
Çalışmada kullanılan ATG bileşiğiyle ilgili olarak Haller, şu anda sadece Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA) tip 1 diyabet tedavisi için değil, böbrek nakli reddi amacıyla onaylandığını söylüyor.
Yine de, klinik bir ortamda ATG off-label kullanarak yaptığı araştırmanın T1D başlangıcının geciktiğini göstermesinden sonra Haller, tedavi sürecinde daha rahat olduğunu söylüyor. Bugüne kadar sigortacılar tedaviler için ödeme yapıyorlardı.
Öte yandan Teplizumab, risk altındaki bireylerde tip 1 diyabetin önlenmesi veya geciktirilmesi için geçen sonbaharda FDA'dan çığır açan tedavi adı aldı.
Bu tanımlama, New Jersey biopharma şirketi Provention Bio tarafından üretilen ilacın pazara girmek için düzenleyici süreçte daha hızlı hareket edebileceği anlamına gelir.
Şirket, FDA dosyalamasını yıl sonuna kadar bitirmeyi planlıyor.
Bu neden önemli?
Erken test ve müdahale ilaçları tip 1'i tamamen durdurmaz veya hatta tüm DKA vakalarını engellemese de, birçok insanın acı ve ıstırabından kurtulabilir ve potansiyel olarak ölümleri önleyebilir.
Başka bir deyişle, T1D'den etkilenen artan sayıda insan için son derece önemlidir.
DKA'ya giren veya yüksek kan şekeri nedeniyle çok ağır hastalanan ve tanı koymalarına yol açan bir çocuğun herhangi bir ebeveyne sorun.
Zamanında teşhis edilmeyen ancak aşırı DKA'ya düşen ve diğer tarafa geçemeyenlerin sevdiklerine sorun.
Ohio D-Dad Jeff Hitchcock, kurucusu ve başkanı Ohio D-Dad "Teşhis anında DKA hala devam ettiğinden ve ölümcül olabileceğinden, bu ailelere en azından çocuklarının tip 1 geliştirme riski altında olabileceğine dair bir uyarı vermek hayatları kurtarabilir" dedi. Karı Marissa'ya 24 aylıkken teşhis konulan kar amacı gütmeyen Diyabetli Çocuklar.
"Bilim ayrıca, DKA'dan önce tedaviye başlayan çocukların metabolik hedeflere ulaşmak için DKA'da olan çocuklara göre daha kolay zamana sahip olduğunu gösteriyor, bu da T1D önlenemese bile riskin erken tanımlanmasının ömür boyu olumlu etkiye sahip olabileceği anlamına geliyor" dedi.
Başka bir D-Dad ve savunucusu olan (yetişkin oğlu ve kızının her ikisine de çocuk teşhisi konulan) New York'tan Tom Karlya da buradaki potansiyeli görüyor.
Yıllar önce Karlya, okullarda ve topluluklarda tip 1 ve DKA hakkında farkındalık yaratmayı amaçlayan bir "Değişim Çığlığı" na öncülük etti.
Kuzey Carolina'da Reegan Kuralını yasaya sokmaya yardımcı oldu ve bu da çocuk doktorlarını 1 ila 6 yaş arasındaki çocukların ailelerine T1D semptomlarını öğretmeye teşvik etti.
"Bunların hepsinin bir kartopu etkisi var," dedi Karlya. "Bu araştırma başka çalışmalara yol açar ve bu da toplumda ve çocuk doktorlarının ofislerinde eğitim ve farkındalığa yol açar. Kolesterolünüzü test ettirmek için içeri girdiğinizi hayal edin ve T1D ile herhangi bir aile bağlantısı sorduklarında, taramak için başka bir test daha yaptılar. Bu, dilin bir parçası olmanın ilk adımı olabilir. "
"Araştırmayla ilgili olan şey, sadece bir kapıyı değil, bir koridor da açmasıdır. El fenerine, fara, projektör ışığına dönüşen bir iğne ışığıyla başlıyorsunuz… ve sonra bir zirveye, ”diye ekledi Karlya.
Yine de ön tarama sorusu, yaklaşmakta olan T1D teşhisini önlemek için yapılabilecek hiçbir şey yoksa olumlu bir sonucun duygusal zarara neden olabileceğinden endişe eden bazı aileler için basit bir soru değildir.
Bu, her ailenin uğraşması ve kendisinin karar vermesi gereken bir şeydir.
Bu arada, bu araştırmalardan herhangi biri olası tarama ve tedaviye dönüşmeden önce, ailelerin ve genel halkın T1D semptomlarını ve olası tehlikeli DKA komplikasyonlarını tanımasına yardımcı olmak için var olan kaynakları takdir ediyoruz:
- Tipin Ötesinde 1. DKA Farkındalık Kampanyasından T1D uyarı işaretleri ve bilgi kılavuzlarında materyal alın. Ayrıca, T1D taraması yaptırmanız için beş nedene bakın.
- JDRF. Tip 1 Diyabet Belirtileri, yeni yürümeye başlayan çocuklar, okul çocukları, gençler ve yetişkinler için materyaller içerir.
